Preguntas frecuentes

Hasta ahora, no ha habido ninguna manera de medir la amplia variedad de necesidades no satisfechas que enfrentan las personas y las familias que lidian con enfermedades raras ni la forma en que estas necesidades cambian con el tiempo. Existen datos similares para otras prioridades de salud pública, como el cáncer, la diabetes y las enfermedades pulmonares. Los objetivos de este estudio incluyen los siguientes:

• Establecer una comprensión inicial de las experiencias de la comunidad que tiene enfermedades raras.
• Determinar el impacto de la ubicación, los ingresos económicos y otras características no médicas en los resultados relacionados con la salud.
• Evaluar los cambios en las experiencias con el paso del tiempo.
• Investigar el impacto que tienen las diferencias en el acceso, las políticas y la atención en la comunidad que tiene enfermedades raras

El estudio está abierto para las personas que vivan en los Estados Unidos y a las que se les haya diagnosticado una enfermedad rara o que se sospeche que pueden tener una, así como para los cuidadores.

Sí. Se recomienda que los padres y los cuidadores con autorización legal para tomar decisiones en nombre de personas que viven con una enfermedad rara participen en el estudio Living Rare.

Cuando su hijo cumpla 18 años, tendrá que firmar los formularios de consentimiento para el participante a fin de seguir participando. Tendrá que registrarse, obtener su propia cuenta y solicitar que se le transfiera la cuenta de sus padres en la plataforma.

Este estudio está abierto para las personas a las que se les haya diagnosticado una enfermedad rara y para las que no tengan un diagnóstico, pero que se sospeche que tienen una.

En este momento, estamos reuniendo información de manera directa de las personas que tienen una enfermedad rara y/o de sus cuidadores, quienes deben ser representantes legalmente autorizados (por ejemplo, padres, cónyuges o familiares).

Si bien el estudio se enfoca en las experiencias actuales, apreciamos los valiosos comentarios de quienes fueron cuidadores. Es posible que las investigaciones futuras se amplíen para incluir a antiguos cuidadores y familiares de luto.

Para participar en el estudio Living Rare, se le pedirá que lea y firme los formularios de consentimiento para el participante. En estos formularios se describe el programa, sus derechos y qué esperar. En la encuesta se reúnen datos sobre experiencias relacionadas con lo siguiente:

• El acceso a la atención médica y la gestión de esta.
• El impacto que la enfermedad rara tiene en la vida diaria, incluido el trabajo, la escuela y las finanzas.
• Los efectos de las enfermedades raras en el bienestar emocional, físico y social.

Responder la encuesta toma alrededor de 1 hora. Puede trabajar a su propio ritmo y guardar su avance. Le recomendamos que complete la encuesta en el lapso de una semana después de haber comenzado a responderla. Una vez por año, revisará y actualizará sus respuestas. Si su información de contacto cambia, puede actualizarla en cualquier momento.

NORD no compartirá información que pudiera identificar a participantes individuales. El estudio Living Rare está alojado en la plataforma IAMRARE® de NORD, que cumple con la HIPAA y está diseñada con las mejores prácticas para la seguridad de los datos.

Siempre podrá acceder a sus datos en la plataforma. Si se da cuenta de que envió información imprecisa, comuníquese con el equipo del estudio en LRStudy@rarediseases.org.

NORD es el propietario de los datos obtenidos y estos se usarán para:

• • Traducir las experiencias de los pacientes en hechos que ilustren el impacto de la enfermedad rara.
  • Identificar las áreas de necesidad clave que permitirán sentar las bases para los programas y las soluciones basadas en datos.
  • Crear una voz colectiva para la comunidad que tiene enfermedades raras.

NORD compartirá las actualizaciones de las investigaciones con los participantes y publicará los hallazgos con el fin de cumplir eficazmente con nuestra misión y promover la salud y el bienestar de las personas que viven con una enfermedad rara.

Todos los datos, incluida la información personal sobre la salud (PHI), se guardarán de manera segura. El acceso estará limitado a:

• • Los integrantes aprobados del equipo del estudio Living Rare.
  • El personal de NORD, con el permiso del personal del estudio.

Se protegerá su privacidad y el comité de asesoramiento del estudio evaluará las solicitudes de datos de los investigadores.

Queremos mantenerlo informado sobre nuestros hallazgos. Usted puede:

• Iniciar sesión en la plataforma de la encuesta para ver sus datos y las últimas tendencias.
• Recibir actualizaciones por correo electrónico cuando se publiquen hallazgos significativos.
• Participar en eventos en línea para hablar sobre las actualizaciones y compartir experiencias.

Ni inscribirse ni participar tienen ningún costo económico.

No recibirá ninguna compensación por su participación.

La encuesta Living Rare no es un ensayo clínico. Para obtener información sobre los ensayos clínicos, visite rarediseases.org/advancing-research/.

Sí, la participación es voluntaria. Si necesita retirarse, comuníquese a LRStudy@rarediseases.org. Es posible que los investigadores sigan usando la información que haya proporcionado.

Fomentamos la diversidad de la siguiente manera:

• Evaluando las necesidades de idioma y de acceso digital.
• Colaborando con socios locales para llegar a diversas comunidades.
• Realizando programas de difusión y sesiones de escucha.

NORD seguirá buscando comprender mejor todas las experiencias en la comunidad que tiene enfermedades raras.

Reunir información demográfica nos permite detectar tendencias y entender las distintas experiencias vividas con las enfermedades raras. Estos datos ayudarán a crear conciencia y a identificar recursos para las necesidades médicas no satisfechas.

Los socios médicos y de investigación pueden compartir información sobre el estudio con organizaciones de pacientes, pacientes, cuidadores y defensores de pacientes. Si a la institución le interesa colaborar, comuníquese a LRStudy@rarediseases.org.

En el estudio Living Rare necesitamos su ayuda para atraer a más participantes. Puede usar nuestras herramientas, que contienen publicaciones para redes sociales de muestra y otros recursos para promover el estudio.